生物技术药物：概论与实用手册PDF格式文档图书下载

总论篇 2

0　生物技术药物总论 2

0.1　概要 2

0.1.1　生物技术药物的定义 3

0.1.2　生物技术药物的分类 3

0.1.3　研究开发生物技术药物的特点 3

0.2　生物技术理论和实践的发展是生物技术药物发展的原动力 4

0.3　重组DNA产品 6

0.3.1　重组人胰岛素替代动物（牛或猪）胰岛素治疗糖尿病 7

0.3.2　重组人生长因子替代人尸体垂体来源的人生长因子治疗生长因子缺乏的矮小症 7

0.3.3　各种重组凝血因子替代各种血源性凝血因子 7

0.3.4　各种重组人生物技术产品替代各种尿源性生物技术产品 7

0.3.5　重组人生物技术产品替代组织来源生物技术的其他产品 8

0.3.6　各生产单位拥有的细胞、生产工艺及治疗疾病领域 8

0.4　单克隆抗体生物技术药物的出现和发展及其在疾病治疗中的作用 8

0.5　蛋白多肽的结构修饰及在生物技术药物发展中的作用 11

0.6　聚乙二醇化修饰及其作用 11

0.7　重组和合成多肽类生物技术药物 11

0.8　用于多肽蛋白缓释植入微球制剂的技术 13

0.9　酶类生物技术药物 14

0.10　生物技术产品的安全性问题 15

0.10.1 黑框警告和危及生命的严重不良反应和致死 15

0.10.2　过敏反应 15

0.10.3 与药理作用相关的严重或致死性不良反应 16

0.10.4　血源性产品对病原体和病毒的传播 16

0.10.5　未确定原因的严重不良反应 16

0.11 我国生物技术药物的现状和存在的问题 16

参考文献 16

药物篇 20

1　靶向性抗肿瘤生物技术药物 20

1.1　单抗类靶向药物发展历史和一般描述 20

1.2　抗体结构和靶向性及杀伤肿瘤细胞的关系 20

1.3　靶向性药物作用机制的分类 20

1.3.1　靶向肿瘤细胞表面特异性抗原的裸单抗 20

1.3.2　同位素连接靶向性单克隆抗体 22

1.3.3　抗癌药连接靶向性单克隆抗体 24

参考文献 25

利妥昔单抗注射液　美罗华（中国），Mabthera（欧洲），Ritux-an（美国） 25

注射用曲妥珠单抗 赫赛汀（中国），Herceptin 32

靶向CD52重组人源化单抗 Campath（美国），MabCampath（欧洲） 41

靶向人血管内皮生长因子重组人源化单抗 Avastin 47

西妥昔单抗注射液 爱必妥，Erbitux 54

重组靶向人上皮生长因子受体人IgG2к单抗 VectibixTM 60

111In-标记和90Y-标记靶向CD20鼠单抗 Zevalin 66

靶向CD20131Ⅰ-标记和非标记鼠单克隆抗体　BEXXAR 77

注射用靶向CD33结合化疗药单抗 Mylotarg 90

靶向白介素2∶白喉毒素融合蛋白 Ontak（美国），Onzar（欧洲） 98

2 内分泌类抗肿瘤肽 102

2.1　背景和历史发展 102

2.2　作用机制 103

2.3　LHRH衍生物的构效关系 103

2.4　长效制剂的发展 103

2.5　批准上市治疗前列腺癌和乳腺癌的促性腺素释放素激动剂 103

2.6　LHRH激动剂的其他用途 104

2.7　副作用和毒理学 104

2.8　促性腺素释放素激动剂在治疗前列腺癌中的地位 104

2.9　LHRH治疗乳腺癌 104

参考文献 105

醋酸亮丙瑞林缓释植入剂 LUPRON 105

醋酸亮丙瑞林缓释植入剂 ELIGARD 112

注射用醋酸亮丙瑞林 抑那通（Enantone） 121

醋酸亮丙瑞林长效释放植入物 VIADUR（LAZA公司） 123

醋酸戈舍瑞林缓释植入剂 诺雷德，ZOLADEX 129

注射用戈那瑞林 139

曲普瑞林注射液 达必佳（中国），Decapeptyl，TrelstarTM，达菲林（中国），Diphereline 140

醋酸曲普瑞林注射液 146

醋酸布舍瑞林 Suprefact（注射剂、喷雾剂），Suprefact Depot（长效制剂） 1147

3 其他抗肿瘤生物技术药物 152

3.1　酶类抗肿瘤药物 152

3.1.1　天冬酰胺酶Asparaginase 152

3.1.2　聚乙二醇化天冬酰胺酶Pegaspargase 152

3.2　肿瘤并发症辅助治疗生物技术药物 152

3.2.1 重组人角化细胞生长因子Palifermin预防治疗肿瘤放化疗严重口腔炎并发症 152

3.2.2　重组尿酸氧化酶Rasburicase治疗肿瘤溶解的高尿酸并发症 153

3.3　肿瘤免疫调节治疗药物 153

3.3.1　重组白介素2 153

3.3.2　重组肿瘤坏死因子 153

3.3.3　干扰素α2a和干扰素α2b 153

3.4　内皮抑制素 153

天冬酰胺酶 ELSPAR 154

注射用门冬酰胺酶 159

培门冬酶 ONCASPAR 161

重组尿酸氧化酶 Fasturtec（欧洲），Elitek 166

重组人角化细胞生长因子 KepivanceTM 170

注射用重组白介素2 Proleukin 174

注射用重组人白介素2 长生安，德路生，欣吉尔 182

重组肿瘤坏死因子 Beromun 184

注射用重组改构人肿瘤坏死因子 纳科思，天恩福 188

重组人血管内皮抑制素注射液 恩度 190

4　治疗类风湿关节炎和银屑病等免疫疾病的生物技术药物 194

4.1　最近批准上市的治疗类风湿性关节炎药物 194

4.2　适应证相关的疾病及治疗背景 195

4.2.1　类风湿关节炎 195

4.2.2　幼年型类风湿关节炎 195

4.2.3　强直性脊柱炎 196

4.2.4　银屑病性关节炎 196

4.2.5　斑块性银屑病 196

4.3　作用机制 196

4.3.1 TNF阻断剂 196

4.3.2　TNF-α的生物学活性和疾病中的作用 196

4.3.3 Abatacept（ORENCIA）不同的作用机制 197

4.3.4　体外活性 197

4.3.5　动物体内炎症模型的活性 197

4.3.6　其他活性 197

4.3.7　TNF-α在疾病中的作用 197

4.3.8　白介素-受体拮抗剂 197

4.3.9　药代动力学特点 197

4.4　共同或相似的不良反应 198

4.4.1　感染 198

4.4.2　神经学事件 198

4.4.3　血液学事件 198

4.4.4　恶性病 198

4.4.5　过敏 199

4.5　治疗银屑病的其他生物技术药物 199

4.5.1 LFA-3∶Fc免疫抑制融合蛋白（Alefacept） 199

4.5.2　靶向CD11a人源化单克隆抗体 199

4.5.3　银屑病 199

4.5.4　银屑病严重程度指数（PASI），皮肤病学生命质量指数（DLQI）和医生全面评价评分（PGA） 199

注射用英夫利西单抗 类克，Remicade 200

注射用重组肿瘤坏死因子受体∶Fc融合蛋白 Enbrel 213

注射用重组人Ⅱ型肿瘤坏死因子受体-抗体融合蛋白　益赛普 226

重组人白介素1受体拮抗剂 Kineret 228

靶向TNF-α重组人单克隆抗体 Humira 233

重组人CTLA-4∶Fc融合蛋白 ORENCIA 241

靶向淋巴细胞抗原CD2的LFA-3∶Fc融合蛋白 AMEVIVE 248

注射用靶向CD11a人源化单抗 RAPTIVA 254

5　治疗其他免疫疾病的生物技术药物 261

5.1　抗移植物排斥蛋白多肽药物 261

5.1.1　抗Tac单克隆抗体达昔单抗（Daclizumab）和巴利昔单抗（Basiliximab） 261

5.1.2　第一代抗移植物排斥的鼠源单抗 261

5.1.3　抑制免疫多肽——环孢霉素 262

5.2　注射用胸腺肽 262

5.2.1　注射用胸腺素α1 262

5.2.2　注射用小牛胸腺肽 262

5.2.3　注射用合成胸腺五肽 263

5.3　干扰素γ 263

参考文献 263

抗Tac达昔单抗注射液 赛尼哌（中国），ZENAPAX（欧美） 264

抗Tac嵌合体巴利昔单抗 舒莱（中国），Simulect（欧美） 269

抗CD3鼠单抗 Orthoclone OKT 3 275

注射用鼠抗人T淋巴细胞CD3抗原单克隆抗体 武生替善 282

新山地明（微乳化环孢素A） Sandiimmun Neoral软胶囊，环孢素注射液，山地明（Sandimmun） 283

环孢素胶囊 田可，新赛斯平，丽珠环明 291

环孢素口服液 赛斯平，田可，新赛斯平 293

环孢素注射液 295

注射用胸腺素α1 日达仙（中国），ZADAXIN（其他国家）；迈普新，基泰，和日 298

注射用胸腺肽 303

注射用胸腺五肽 306

重组干扰素γ1b Actimmune 308

注射用重组人干扰素γ 上生雷泰，伽玛 312

6　治疗心血管病的生物技术药物 314

6.1　被批准上市的药物 314

6.1.1　溶栓药物或纤维蛋白溶解药物 314

6.1.2　直接凝血酶抑制剂 316

6.1.3　糖蛋白（GP）Ⅱb／Ⅲa受体抑制剂 317

6.1.4　治疗充血性心力衰竭药物 317

6.2　关于临床用药的问题 317

参考文献 317

阿替普酶 Activase 318

阿替普酶　CathfloTM Activase（2mg） 326

注射用重组人组织纤维蛋白溶酶原激活剂 爱通立（中国），Actilyse，Rapilysin，Retavase 329

重组糖基化突变修饰组织型纤溶酶原激活剂 TNKaseTM 334

链激酶 德链（中国），Streptase 339

注射用阿尼普酶 Eminase（Beecham-Wuelfing GmbH公司和Roberts Pharmaceutical公司） 345

注射用重组链激酶 348

尿激酶　Abbokinase 350

注射用尿激酶 洛欣 354

注射用重组人脑钠肽 Natrecor 357

静脉用抗Ⅱb／Ⅲa受体嵌合抗体Fab片段 ReoPro 363

注射用血小板Ⅱb／Ⅲa受体抑制剂埃替非巴肽 Integrilin 372

注射用重组水蛭素 Refludan 381

重组水蛭素变异体1 Revasc,Iprivask 388

凝血酶抑制剂 Angiomax,Angiox 394

注射用牛肺来源抑肽酶 Trasylol 400

注射用牛肺来源抑肽酶 赫泰林，壹枚泰 407

注射用降纤酶 408

7　造血生长因子类生物技术药物 412

7.1　引言 412

7.2　红细胞生成素（EPO）和其衍生物 413

7.3　粒细胞集落刺激因子和其衍生物 414

7.4　重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 414

7.5　重组人血小板生成素（Thrombopoietin,TPO）和重组白介素11 414

7.6　重组人干细胞因子（Ancestim） 415

7.7　重组人源化抗-C5抗体（Eculizumab） 415

阿法依泊汀（重组人红细胞生成素注射液） 利血宝，EPOGEN，PROCRIT 415

倍他依泊汀　罗可曼（中国），NeoRecormon（欧洲） 430

注射用重组人红细胞生成素　益比奥，依普定，佳林豪，济脉饮，环尔博 437

5N-寡糖修饰阿法依泊汀　Aranesp 439

非格司亭（重组人粒细胞集落刺激因子注射液）　惠尔血，Neupogen 447

重组人粒细胞集落刺激因子注射液 吉粒芬，立生素，惠尔血，迪利升，瑞血新，特尔津，吉赛欣，白特喜，洁欣，金磊赛强，里亚金，津恤力，泉升，欣粒生，瑞白，保力津 459

聚乙二醇非格司亭 Neulasta 462

酵母表达重组人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子 Leukine 466

莫拉司亭（重组人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子） 先特能（中国），Leucomax（欧洲） 475

重组人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子注射液 金磊赛源，迪利升，格宁，特尔立，吉洛因，海之林，里亚尔，赛皑尔 478

重组人血小板生成素注射液 特比澳 480

重组白介素11　Neumega 483

注射用重组人白介素11 迈格尔，依星，欣美格，巨和粒（大肠杆菌表达）；吉巨芬（酵母表达） 490

重组人干细胞因子 Stemgen 492

人源化抗-C5抗体 Soliris 497

8　凝血止血相关生物技术药物 502

8.1　凝血因子 502

8.2　血液凝固途径的各种蛋白 502

8.3　血友病A治疗和凝血因子Ⅷ的发展 503

8.3.1　凝血因子Ⅷ的批准史 503

8.3.2　血浆来源凝血因子Ⅷ的抑制物 503

8.4　血友病B和凝血因子Ⅸ产品 503

8.5　凝血因子Ⅶ产品 504

8.6　冻干人纤维蛋白原 504

8.7　外用冻干凝血酶 504

8.8　蛋白C产品 504

参考文献 505

人血浆来源抗血友病因子（单克隆抗体纯化法：M法） Hemofil M 505

人血浆来源抗血友病因子（因子Ⅷ：C，巴氏消毒，单克隆抗体纯化） Monoclate-P 508

人血源抗血友病因子／von Willebrand因子复合物（干燥，巴氏消毒） Humate-P 512

冻干人凝血因子Ⅷ 康斯平 518

重组抗血友病因子 Kogenate FS 520

重组抗血友病因子 RECOMBINATE 523

重组抗血友病因子（无血浆／白蛋白法） Advate 527

缺失B-结构区重组抗血友病因子 ReFacto 533

人血浆来源凝血因子Ⅸ浓缩物 Mononine 540

重组凝血因子Ⅸ BeneF Ⅸ 544

静脉注射用重组活化凝血因子Ⅶa 诺其（中国），NovoSeven（欧美） 550

蛋白C Ceprotin 558

抗血栓形成药（活化）蛋白C　Xigris 561

冻干人凝血酶原复合物 康舒宁 566

冻干人纤维蛋白原 568

外用冻干人凝血酶 舒平莱士，康立宁 569

凝血酶 570

9　糖尿病治疗生物技术药物 573

9.1　胰岛素类 573

9.1.1　糖尿病和胰岛素作用 573

9.1.2　发展史 573

9.1.3　胰岛素治疗原则 573

9.1.4　糖尿病医学处理标准指导原则 573

9.1.5　各种制剂和分类 574

9.1.6　注意事项 576

9.1.7　胰岛素的安全性 576

9.1.8　胰岛素临床试验 576

9.2　其他治疗糖尿病和胰岛素并发症的生物技术药物 577

9.2.1　注射用重组胰高血糖素（诺和生　GlucaGen,Novo Nordisk） 577

9.2.2　肠降血糖素类似物Exenatide 577

9.2.3　合成人胰淀素类似物注射液Pramlintide acetate 577

参考文献 577

猪或牛胰岛素注射液 578

中性猪或牛胰岛素注射液 580

精蛋白锌猪或牛胰岛素注射液 582

低精蛋白锌猪或牛胰岛素注射液　万苏林 584

各种注射用重组胰岛素（rDNA来源）（丹麦诺和诺德公司） Actrapid（欧洲），Novolin R（美国），诺和灵R（中国）；Velosulin BR；Protaphane，Insulatard（欧洲），NovolinN（美国），诺和灵N（中国）；Monotard（欧洲），Novolin L（美国）；Ultratard；Mixtard，Actraphane（欧）；诺和灵（中国） 585

各种重组胰岛素（rDNA来源）（美国Eli Lilly公司） Humulin R，优泌林R，优泌杰（Huma ject R）；Humulin N，优泌林N，中效优泌杰；Lente，Humulin L；Humulin U，Utralente（美国）；Humulin 70/30，优泌林70/30；Humulin 50/50 595

各种重组人胰岛素（rDNA来源）（德国Hoechat Marion Roussel公司） Insuman Rapid,Insuman Comb 50;Insuman Comb 25;Insuman Comb 15;Insuman Basal;Insuman Infusat 599

重组人胰岛素注射液 苏泌啉、万邦林R、甘舒霖R 604

精蛋白重组人胰岛素注射液 甘舒霖N，万邦林N，甘舒霖30R 607

重组人胰岛素吸入粉 EXUBERA 609

赖脯胰岛素注射液 优泌乐（中国），Humalog（美国，欧洲） 621

门冬胰岛素注射液 诺和锐，诺和锐特充（中国）；NovoRapid（欧洲），NovoLog（美国） 628

甘精胰岛素注射液 来得时（中国），LANTUS（美国，欧洲） 635

重组胰岛素类似物Detemir Levemir 642

注射用生物合成胰高血糖素 诺和生（中国），GlucaGen（美国） 649

肠降血糖素类似物 BYETTATM 652

合成人胰淀素类似物注射液 SYMLIN 658

10　其他内分泌类生物技术药物 667

10.1　人生长激素 667

10.1.1　发展历史 667

10.1.2 国外人生长激素产品的主要生产厂家、上市时间、适应证和批准时间 667

10.1.3　我国生长激素产品 668

10.2　生长激素的一般特性 668

10.2.1　人生长激素（hGH）的作用机制 668

10.2.2　人生长激素的抑制剂 669

10.3　重组人胰岛素样生长因子和其复合物 670

10.3.1　Tercica公司的重组人胰岛素样生长因子 670

10.3.2　Insmed Inc公司的重组人胰岛素样生长因子／人胰岛素样生长因子-结合蛋白-3二元蛋白的复合物 670

10.4　其他蛋白多肽类内分泌激素 670

10.4.1　各种醋酸去氨加压素制剂 670

10.4.2　注射用三氟醋酸绵羊可的瑞林 671

重组人生长激素　Nutropin（粉针剂），Nutropin AQ（水溶液剂），Nutropin AQ Pen，Nutropin Depot 671

重组人生长激素 优猛茁（中国），HuMatrope（美国） 682

重组人生长激素 健豪宁（中国），Genotropin（美国） 690

重组人生长激素 诺展（中国），Norditropin（美国） 697

重组人生长激素 Serostim（粉剂），Serostim LQ（液体剂） 702

重组人生长激素 思真（中国），Saizen 708

注射用重组人生长激素（冻干粉和注射液） 赛增，安苏萌，赛高路，珍怡，海之元 713

醋酸奥曲肽 善宁注射剂，Sandostatin Injection，善龙长效剂，Sandostatin LAR Depot 715

醋酸奥曲肽注射液 益谱柠，依普比善，培新，金迪林，星安忆 724

注射用生长抑素 抑克 727

PEG生长激素类受体拮抗剂 Somavert（美国和欧洲） 729

醋酸去氨加压素 DDAVP 735

注射用三氟醋酸绵羊可的瑞林 ACTHREL 741

重组人胰岛素样生长因子（美卡舍明） INCRELEXTM 745

重组人胰岛素样生长因子（美卡舍明）／胰岛素样生长因子-结合蛋白-3复合物 IPLEXTMTM 749

11　抗病毒生物技术药物 755

11.1　干扰素类 755

11.1.1　一般介绍 755

11.1.2　干扰素α 755

11.1.3　批准上市的干扰素α 756

11.2　聚乙二醇化干扰素 757

11.2.1　注射用聚乙二醇化干扰素α2b 757

11.2.2　注射用聚乙二醇化干扰素α2a 757

11.2.3　佩乐能和派罗欣的比较 758

11.3　人源化单抗Palivizumab 758

11.4 HIV-1与CD4＋细胞融合的抑制剂恩夫韦肽（Enfuvirtide,FUZEON） 758

参考文献 758

重组人干扰素α2a　罗荛愫（中国），Roferon-A（美国） 759

重组人干扰素α2a 注射用重组人干扰素α2a：福康泰，因特芬，贝尔芬，迪恩安，万复洛 重组人干扰素α2a注射液：因特芬 重组人干扰素α2a栓剂：奥平，长生德佳，淑润 767

聚乙二醇干扰素α2a 派罗欣（中国），PEGASYS（美国） 770

重组干扰素α2b 甘乐能（中国），Intron A（美国） 783

重组人干扰素α2b注射液 里亚美，安达芬，万复因，远策素，长生扶康，隆化诺，安福隆，英特龙，复力生，捷抚 802

注射用聚乙二醇干扰素α2b 佩乐能（中国），PEG-Intron（美国） 804

注射用重组人干扰素α1b 注射用重组人干扰素α1b：干扰灵，赛若金，运德素 重组人干扰素α1b注射液：运德素 重组人干扰素α1b滴眼液：长生扶明，滴宁 813

重组集成干扰素α注射液 干复津（中国），Infergen，Intermune 815

注射用人淋巴母细胞干扰素αn1 Wellferon 823

靶向合胞病毒单抗 Synagis 828

恩夫韦肽 FUZEON 831

12 生殖系统生物技术药物 839

12.1　治疗不育症生物技术药物 839

12.1.1　被批准上市的治疗不育症的蛋白多肽药物 839

12.1.2　治疗不育症生物技术药物的生产技术的重大进展 840

12.1.3 促性腺激素类的机制和临床用途 840

12.1.4　辅助生殖技术中各种生物技术药物的应用 842

12.1.5 男性不育症的生物技术药物治疗 842

12.1.6　我国不育症生物技术药物治疗现状 843

12.2　治疗骨质疏松症生物技术药物 843

12.3　生物技术药物被批准的其他生殖系统疾病适应证 843

12.3.1 尿绒毛膜促性腺激素治疗男性青春前期隐睾症和低促性腺激素性机能低下症 843

12.3.2　醋酸亮丙瑞林治疗女性子宫内膜异位症和子宫平滑肌瘤 843

12.3.3　醋酸那法瑞林治疗两种性别儿童的中枢性青春期早熟和妇女子宫内膜异位症 844

参考文献 844

注射用尿促性腺激素 Fertinex,Metrodin 844

注射用尿促性腺激素　喜美康、护玫贡（中国）、Humegon（美国） 848

注射用尿促性激素　Repronex（美国），Menogon（欧洲） 852

注射用尿促性激素 857

注射用人尿源绒毛膜促性腺激素 波热尼乐（中国），Pregnyl（欧洲和美国） 858

注射用妊娠尿绒毛膜促性腺激素 Novarel 860

注射用尿源绒促性素 861

注射用重组绒毛膜促性腺激素α 艾泽（中国）、Ovidrel（美国），Ovidrelle（欧洲） 863

重组人促卵泡激素α 果纳芬（中国），Gonal-F（美国） 870

注射用重组人促卵泡激素β 普丽康（中国）、Puregon（欧洲）、Follistim（美国） 884

重组人黄体生成素α Luveris 893

醋酸亮丙瑞林 LUPRON,LUPRON Depot3.75mg,LUPRON Depot-3 Month 11.25mg,LUPRON Depot-Ped 7.5mg,LUPRON Depot-Ped 11.25mg,LUPRON Depot-Ped 15.0mg 899

注射用醋酸亮丙瑞林 抑那通 909

醋酸戈舍瑞林 AntagonTM（美国），Orgalutran（欧洲） 912

注射用阿拉瑞林 916

注射用醋酸西曲瑞克 思则凯（中国），Cetrotide（欧洲和美国）（Serono公司） 917

注射用重组人甲状旁腺激素　Forteo 921

鲑鱼降钙素 注射用密盖息（中国），Miacalcin（美国），密盖息鼻喷剂（中国），Miacalcin（美国） 929

鲑鱼降钙素注射液 固通宁，盖瑞宁，国泰宁 935

鲑鱼降钙素喷鼻剂 金尔力，达芬盖 936

重组鲑鱼降钙素 Forcaltonin 939

注射用缩宫素和缩宫素鼻喷剂 941

13　治疗或预防呼吸系统疾病的生物技术药物 944

13.1　高特异性抗IgE结合单抗——新型治疗哮喘病药物 944

13.2　Pulmozyme吸入剂与标准治疗联用处理囊性纤维化病人改善肺功能 944

13.3　血浆来源人α1-蛋白酶抑制剂治疗先天性α1-蛋白酶抑制剂缺乏有肺气肿临床证据的病人 945

参考文献 945

靶向IgE受体人源化单抗 Xolair 946

重组DNA酶Ⅰ Pulmozyme 951

血浆来源α1-蛋白酶抑制剂 Prolastin 955

血浆来源α1-蛋白酶抑制剂 AralastTM 959

血浆来源人α1-蛋白酶抑制剂 ZemairaTM 963

14　治疗中枢和外周神经系统用生物技术药物 968

14.1　治疗多发性硬化症的生物技术药物 968

14.1.1　背景 968

14.1.2 多发性硬化症的临床疾病分类 968

14.1.3　被批准上市的治疗多发性硬化症的生物技术药物 968

14.2　肉毒毒素治疗神经肌肉接头疾病 969

14.2.1　A型肉毒杆菌毒素 969

14.2.2　B型肉毒杆菌毒素 970

14.3　鼠源性神经生长因子 970

参考文献 970

重组干扰素β1b　Betaseron 970

重组干扰素β1a　AVONEX 976

重组干扰素β1a 利比（中国），Rebif（美国） 984

谷赖丙酪氨基酸聚合物　COPAXONE 990

靶向整联蛋白α4-亚单位单抗 TYSABRI 996

治疗用A型肉毒毒素 保妥适（中国），BOTOX（美国） 1002

治疗用A型肉毒毒素 BTXA，横力 1010

B型肉毒杆菌毒素 MyoBloc,NeuroBloc 1011

注射用鼠神经生长因子 恩经复，金路捷 1016

15　治疗或预防遗传疾病相关的生物技术药物 1018

15.1　引言 1018

15.2　胎盘提取和重组β-葡萄糖脑苷酯酶治疗Ⅰ型高歇（Gaucher）病 1019

15.3　溶酶体疾病的重组酶替代治疗 1019

15.3.1 Ⅰ型黏多糖贮积病和α-L-艾杜糖醛酸酶替代治疗 1019

15.3.2 Ⅱ型黏多糖贮积病和艾杜糖-2-硫酸酯酶替代治疗 1020

15.3.3 Ⅳ型黏多糖贮积病和重组N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶的替代治疗 1020

15.3.4　糖原贮积病Ⅱ型和人酸性葡糖苷酶α替代治疗 1021

15.4　法布里病和重组α-半乳糖苷酶A,Agalsidase alfa和Agalsidase beta的替代治疗 1021

15.5　α1-抗胰蛋白酶缺乏症和各种血浆来源人α1-蛋白酶抑制剂的替代治疗 1022

参考文献 1022

注射用胎盘源性β-葡糖脑苷酯酶　Ceredase 1023

重组β-葡萄糖脑苷酯酶 Cerezyme 1025

重组N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶变异体 NaglazymeTM 1028

重组α-L-艾杜糖醛酸酶 Aldurazyme 1031

重组艾杜糖-2-硫酸酯酶 ELAPRASETM 1036

静脉输注用重组人酸性α-葡糖苷酶 MYOZYME 1039

α-半乳糖苷酶A阿法 Replagal 1044

重组α-半乳糖苷酶A倍他 Fabrazyme 1047

牛肺来源聚乙二醇化腺苷脱氨酶 Adagen 1051

16　其他杂类生物技术药物 1055

治疗视网膜CMV寡核苷酸 VitraveneTM 1055

聚乙二醇化寡核苷酸 Macugen 1057

重组血小板源性生长因子 Regranex 1061

骨形态生成蛋白-1阿法 Osigraft 1064

骨形态生成蛋白-2阿法 InductOs 1066

冻干外用重组牛碱性成纤维细胞生长因子 贝复济，见林 1070

重组牛碱性成纤维细胞生长因子滴眼液或凝胶 贝复济 1071

重组人表皮生长因子衍生物滴眼剂 金因舒，康合素，易孚 1072

注射用胰蛋白酶 1074

注射用乌司他丁 天普洛安 1075

注射用尤瑞克林 凯力康 1076

生产单位篇 1080

17 国外生产生物技术药物的单位和公司 1080

18 中国生产生物技术药物的单位和公司 1091

18.1　一般概况 1091

18.2　生产单位的产品和地址简介 1091

18.2.1 生产基因重组生物技术药物的单位（按城市顺序排列） 1091

18.2.2　生产人血源性生物技术药物的单位 1096

18.2.3　专门生产合成多肽生物技术药物的单位（按城市顺序排列） 1097

18.2.4　人尿源性生物技术药物生产单位 1097

18.2.5　原生化制药厂 1102

18.2.6　其他 1107

参考文献 1109

名词解释 1110

中文索引 1114

英文索引 1119

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